根据薄荷公司的一份报告，5月24日，美国食品药品监督管理局（USFDA）批准了诺华（Novartis）以212.5万美元出售的“ Zolgensma”药物，该药物用于治疗脊髓性肌萎缩症。这是获得USFDA批准的最昂贵的药物。
脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病，原因是基因缺陷，削弱了孩子的肌肉并影响其吞咽或呼吸的能力，并在几年内杀死了大部分受此困扰的人。
该论文说，这种疗法是一种一次性的输注基因疗法，大约需要一个小时，美国食品药物管理局已经批准了该药用于两岁以下的儿童，这些儿童通过基因测试证实患有三种疾病中的任何一种。
关它补充说，这种治疗的自付费用将根据保险范围而有所不同，但是这家瑞士制药商将允许保险公司在五年内付款-每年$ 425,000，如果不起作用，将给予部分退款。 。
相关新闻冠状病毒：官方达赖喇嘛说，果阿人住院时已采取预防措施，官方达赖喇嘛要求奉献者念诵咒语以遏制冠状病毒的传播冠状病毒：MEA说准备撤离湖北的印第安人病人测试发现，患有最严重疾病的儿童在六个月内患上了佐尔根斯玛病，其肌肉问题有限。该论文说，那些较早接受治疗的人效果最好，因为该药不能逆转已经遭受的肌肉损伤，因此，尽早诊断是最重要的。
诺华正在与各州合作，在明年之前强制进行出生时的基因检测，以便及早发现该疾病。
医生们说，现在还不能断定这种好处能持续多久，但现在表示希望将是一生，因为经过患者测试的少数几例已经发展到四和五岁，而且没有复发或症状。
美国食品和药物管理局将呕吐和可能的肝损害列为Zolgensma的副作用，这意味着必须在治疗后的头几个月对患者进行监测。
非政府组织临床与经济评论研究所（ICER）对Zolgensma的成本进行了评估，该评价“昂贵地改变了遭受这种毁灭性疾病影响的家庭的生活”，从而证明了Zolgensma的价格合理。报告指出，ICER总裁史蒂芬·皮尔森（Steven D Pearson）博士称治疗价格对患者和卫生系统都是积极的结果。
该论文指出，在美国，每年影响约400名婴儿的疾病的另一种批准的治疗方法是Biogen的“ Spiranza”，每四个月施用一次，第一年的费用为75万美元，此后每年为35万美元。
