(路透社)-SareptaTherapeutics Inc(O:SRPT)周四表示,获悉有关该公司针对杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法的一项正在进行的研究的不良事件报告错误地提交给了美国卫生监管部门。
在食品和药物管理局的通知显示该研究中的一名患者据报患有严重疾病后,该公司的股价暴跌了19%。该公司发表声明后,该股削减亏损,收盘下跌约7%。
Sarepta说,调查表明该报告不是由其雇员或研究的主要调查员提交的。
该公司在一份声明中说,药品安全监督委员会建议该研究在审查后继续进行。
该事件发生在2月,涉及一名7岁的男孩,他患有横纹肌溶解症,这种严重情况会导致诸如肾功能衰竭等并发症。该公司表示,该患者已住院观察并于第二天出院,测试结果恢复了基线。
该疾病已在FDA不良事件数据库中报告,该数据库本身无法确定药物是否是问题的原因,但可以发出需要进行调查的潜在风险。
FDA告诉路透社,它正在调查此事,并表示没有更多信息。
萨雷帕说,这项研究涉及两个手臂,一个手臂接受药物治疗,另一个手臂接受安慰剂治疗,病人可能一直在服用。
RBC Capital Markets分析师Brian Abrahams表示,该事件不太可能引起重大关注,因为使用安慰剂的患者有可能发生该事件。
分析人士还指出,横纹肌溶解症是DMD的常见风险。
六月,正在促使Sarepta率先将DMD基因疗法用于市场的辉瑞公司(N:PFE)报告了一项关于其实验疗法的小型早期研究的结果。
辉瑞当时表示,该试验的六名患者中有两名曾出现副作用,使他们进入医院,此后,华尔街分析师宣布,萨雷帕正在将这种药物推向市场。
Sarepta在市场上已经有一种药物可以治疗某些类型的DMD。
DMD是一种罕见的遗传性疾病,主要阻碍男性的肌肉运动,每3500至5,000名男性中就有一名受到影响。肌营养不良蛋白的缺乏会导致威胁生命的心脏损害,随着时间的流逝,死亡往往会在年轻时出现。