一项针对Beta地中海贫血相关性贫血成人的Celgene（NASDAQ：CELG）和Acceleron Pharma（NASDAQ：XLRN）luspatercept的3期临床试验评估了主要终点。结果显示在圣地亚哥的ASH上。与安慰剂相比，治疗组中统计学上显着比例的患者血液学改善，定义为红细胞计数（RBC）输血负担比基线降低至少33％。具体而言，接受luspatercept的患者中有21.4％（n = 48/224）的患者经历了红细胞反应，而对照组的4.5％（n = 5/112）则经历了红细胞反应（p<0.0001).7.6% (n=17/224) of patients in the treatment group experienced at least a 50% reduction in RBC transfusion burden versus 1.8% (n=2/112) for placebo (p=0.0303).On the safety front, 15.2% (n=34/223) of patients receiving luspatercept experienced serious treatment-emergent adverse events (TEAEs) compared to 5.5% (n=6/109) for control. 13.9% (n=31/223) of patients in the treatment group experienced life-threatening TEAEs versus 10.1% (n=11/109) for placebo. The three most common Grade 3/>治疗组的TEAE为贫血（3.1％），肝铁浓度升高（2.7％）和血液中尿酸过多（2.7％）。对照组中有1人死亡（急性胆囊发炎）.2019年上半年将在美国和欧洲提交市场申请.Fast Track标记的luspatercept是一种称为配体陷阱的蛋白质治疗剂。它通过抑制可诱导程序性细胞死亡（细胞凋亡）的转化生长因子β超家族成员来促进红细胞形成。Acceleron的luspatercept在中期β-地中海贫血研究（6月15日）中继续显示出积极的作用。Celgene，Acceleron宣布其在血液疾病药物研究中的阳性结果（7月9日）＃ASH18现在阅读：美国IPO每周回顾：在2018年最后的StretchOriginal之前的一个安静的一周