美国时间6月7日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了渤健（Biogen）治疗阿尔茨海默病的试验性药物aducanumab，该药品将以Aduhelm作为名称上市，这也是2003年来首款获美国食品和药物管理局批准的此类药物。
阿尔茨海默病的别称是“老年痴呆症”，是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。
渤健每年对这种药物的收费为5.6万美元，并且承诺至少四年内不涨价。据Evaluate Vantage 预测，aducanumab在2026年的全球销售额将达到48亿美元。
消息传出后，渤健股价一度暴涨近60%，触发两次熔断，渤健最终收涨38.34%，市值近600亿美元。
然而，aducanumab的有效性存在较大争论。去年11月，FDA独立咨询委员会以压倒性优势投票反对批准，称数据未能令人信服地证明aducanumab能减缓认知能力的下降。
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的医学、医学伦理和卫生政策以及神经学教授Jason Karlawish在该药获批之前曾发表文章质疑该药的有效性，他认为该药的症结在于：两项关键性试验EMERGE和ENGAGE是不完整和矛盾的。
因此，美国食品和药物管理局本次批准Aduhelm并非完全无条件，而是需要进行“第四阶段”临床研究。如未达到相关指标，则有可能撤销aducanumab的上市许可。但是在验证性试验进行期间，渤健仍然可以出售Aduhelm。
此次Aduhelm上市，除了药物有效性的争议之外，还面临着定价较高以及现有的医疗系统尚未适配的挑战。
美国临床和经济评论研究所（ICER）已经认为由于aducanumab带给患者益处的证据 “不足”，该药的定价只能在每年约2500-8300美元之间，才能被认为具有成本效益。不过渤健每年对这种药物的收费为5.6万美元。对于患者而言，除了可能高昂的药物自身费用以外，在使用aducanumab治疗过程中使用的PET扫描以及脑脊液淀粉样蛋白检测目前也都没有被美国医保覆盖，此外aducanumab治疗期间需要对患者进行定期的追踪以及监测，对当前的美国医疗系统也是个不小的挑战。
事实上，阿尔茨海默病药物的研发是这个时代最困难的医学挑战之一。许多药企都曾发力阿尔茨海默病领域，但大多以失败告终，其中包括辉瑞、礼来、罗氏、强生这样的顶级巨头。
然而，据世界卫生组织估计，目前全球约有3500万至5000万阿尔茨海默病患者，并且每年预计将有1000万新增患者。中国是世界上痴呆症最多的国家，已经超过1000万人，并且患病率呈增长趋势。
即使研发失败率高，药企愿意前赴后继进入阿尔茨海默病领域，正是因为看到了广阔的市场前景。
国内也有众多药企加入该赛道。2019年11月，由绿谷制药开发的药物甘露特钠胶囊（商品名：九期一）在中国获批上市，但和aducanumab一样，该药从研发到上市阶段始终充满争议。对此，2020年初绿谷制药抛出了一项拟投入30亿美元的计划，称将支持九期一上市后真实世界研究、国际多中心Ⅲ期临床研究“绿色记忆”、扩大适应症研究和机制深入研究等。
此外，恒瑞、东阳光、海正等企业关于阿尔茨海默病的相关药物正处于临床研究阶段。中药如天士力的养血清脑丸、四川济生堂的五加益智颗粒也在进行相关临床研究。
