UltragenyxPharmaceutical（RARE + 0.8％）和开发合作伙伴Kyowa Kirin International宣布了一项3期临床试验的长期长期阳性数据，该试验评估了成年人X连锁性低磷血症（XLH）中的burosumab（KRN23），这是病的一种遗传形式（维生素D缺乏症）病患不能从摄取维生素D中受益。接受burosumab治疗48周的患者的血清磷水平持续稳定，并且与XLH相关的僵硬，身体机能和疼痛症状有所改善。在第24周从安慰剂过渡到burosumab的患者将获得相同的益处。这两家公司打算与全球监管机构共享数据。Burosumab是一种重组的全人类单克隆IgG1抗体，可与FGF23结合，FGF23是一种降低血清磷和活性的激素。通过调节肾脏的磷酸盐排泄和活性维生素D的产生来提供维生素D。Ultragenyx的美国市场申请目前正在FDA审查中，生效日期为2018年4月17日。没有计划针对XLH的burosumab的Ultragenyx BLA进行Ad Com审查，行动数据为2018年4月;股票上涨3％（11月1日）现在阅读：Ultragenyx药品：稀有的获利机会原创文章